La Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) i la farmacèutica Esteve col·laboraran en el desenvolupament de dues noves teràpies gèniques per al tractament de la síndrome de Sanfilippo B i per al de la síndrome de Hunter. Es tracta de les teràpies EGT-201 i EGT301, respectivament, que s’uneixen a EGT-101, projecte dissenyat per tractar la síndrome de Sanfilippo A, creant així una plataforma de teràpia gènica.
Les síndrome de Sanfilippo A i B i Hunter són malalties lisosomals en que un enzim en particular perd la seva activitat fisiològica. Això condueix a una interrupció en la funció cel·lular en múltiples teixits i òrgans, entre ells el cervell. El resultat és un deteriorament progressiu en l’estat mental dels nens en el cas de Sanfilippo i una qualitat de vida molt afectada en el cas de la de Hunter. L’Agència Europea de Medicaments i la Food and Drug Administration han concedit la designació de fàrmac orfe al programa d’Esteve per desenvolupar un fàrmac contra aquestes malalties.
El director científic d’Esteve, Carlos Plata, ha destacat que la companyía està estudiant expandir la seva plataforma a altres malalties actualment no tractades “amb l’objectiu d’apropar cures als pacients desatesos i esdevenir un referent en el camp de la teràpia génica per a les malalties rares”.La designació de fàrmac orfe es fa per aquells medicaments l’ús dels quals és el tractament de malalties rares, és a dir que afecten menys de 200.000 persones a Estats Units o amb una prevalença de només de 5 de cada 10.000 persones a la Unió Europea, o per aquells medicaments dels quals no s’espera que es puguin recuperar els costos de desenvolupament i comercialització. La plataforma de teràpia gènica es va impulsar el 2009 per l’equip d’investigació de la professora Fàtima Bosch, directora del Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica (CBATEG) de la UAB, i des de llavors s’està desenvolupant en el marc d’una associació público-privada entre Esteve i el centre universitari.
Enguany hi ha una nova programació que inclou moltes propostes noves com, per exemple, activitats de recerca d'insectes, ocells o d'altres animals per elaborar inventaris de biodiversitat, guiades per experts naturalistes, entre altres. Totes les sessions de la Jugatecambiental són gratuïtes i tenen lloc els diumenges al brollador del parc dels Pinetons, a partir de les 11.30 hores del matí.
